徳島大学の研究特集

異常タンパク質の凝集・伝播を標的とする中枢神経変性疾患に対する革新的な核酸医薬シーズの開発

研究期間 2023/10/1 - 2026/3/31
研究課題名 異常タンパク質の凝集・伝播を標的とする中枢神経変性疾患に対する革新的な核酸医薬シーズの開発
カテゴリー 全てのクラスター研究クラスター一覧インキュベーションクラスター登録クラスター医学基礎臨床薬学創薬工学材料
SDGs 3.保健 9.イノベーション
応募課題

免疫・慢性炎症

創薬・合成化学

がん

クラスター長氏名 金沢 貴憲(大学院医歯薬学研究部、薬学域、教授)
所属する研究者氏名 金沢 貴憲(大学院医歯薬学研究部・薬学域・教授/薬物治療学)
和泉 唯信(大学院医歯薬学研究部・医学域・教授/脳神経内科学)
森野 豊之(大学院医歯薬学研究部・医学域・教授/遺伝情報医学)
安藤 英紀(大学院医歯薬学研究部・薬学域・准教授/薬物動態制御学)
田良島 典子(大学院医歯薬学研究部・薬学域・准教授/核酸創薬化学)
茂谷 康(先端酵素研究所・准教授/分子細胞生物学・免疫学)
藤田 浩司(大学院医歯薬学研究部・医学域・講師/脳神経内科学)
高田 春風(大学院医歯薬学研究部・薬学域・特任助教/薬物動態制御学)
月本 準 (大学院医歯薬学研究部・薬学域・特任助教/核酸創薬化学)
松尾 菜々(大学院薬学研究科・博士課程/薬物動態制御学)【うずしお】
福田 翔一郎(大学院薬学研究科・博士課程/薬物動態制御学)【うずしお】
野木 雄平(大学院薬学研究科・博士前期課程/核酸創薬化学)【博士後期課程進学予定】
研究概要

本研究では、独自技術である経鼻投与により脳内に効率的に薬物送達できるNose-to-Brainミセル技術(金沢)を基盤とした創薬技術(核酸化学技術:田良島、イオン液体技術:安藤)の結集による、中枢神経変性疾患に対する革新的な核酸ナノ医薬を開発する。本核酸ナノ医薬は、非侵襲的な投与剤形(経鼻投与)により、血液脳関門バリアを回避して、中枢神経変性疾患の病態進行(異常タンパク質の脳内伝播)に深く関与する嗅球・脳幹部に到達して異常タンパク質凝集関連分子(森野・茂谷)の遺伝子制御を可能とする世界初の核酸医薬シーズとなる。本クラスターにより、特許取得や医師主導治験(和泉)に必要な基礎データを取得するとともに、本シーズの応用展開として、ミッション実現クラスターとの融合により、脳腫瘍(がん)および神経免疫疾患(免疫・慢性炎症)の治療の実現を目指す。

研究概要図


※画像をクリックするとPDFが開きます。

研究者の役割分担 A. 「中枢神経変性疾患に対する革新的な核酸ナノ医薬」基幹技術開発Gr
○金沢 貴憲(薬物治療学)<研究統括・クラスター長>:全体統括、人工核酸搭載Nose-to-Brainミセル(核酸ナノ医薬)の設計と評価
○安藤 英紀(薬物動態制御学):Nose-to-Brain送達を向上させるイオン液体送達技術の開発
○田良島 典子(核酸創薬化学):4‘-チオ核酸を基盤とする人工核酸の創製
□野木 雄平(核酸創薬化学):人工核酸分子の合成と物性評価
B. 中枢神経変性疾患に対する治療標的探索Gr
○森野 豊之(遺伝情報医学):異常たんぱく質の凝集機構に着目した疾患治療標的分子の探索
○茂谷 康(分子細胞生物学・免疫学):凝集異常タンパク質をトリガーとするSTING炎症シグナル制御に基づく治療標的分子の探索
○月本 準(核酸創薬化学):標的検証のための人工核酸の創製
C. 核酸ナノ医薬シーズの有効性・安全性評価Gr
○金沢 貴憲(薬物治療学)<研究統括・クラスター長>:病態モデルマウスの確立と核酸ナノ医薬の有効性と安全性の評価
○安藤 英紀(薬物動態制御学):神経細胞を用いた核酸ナノ医薬の安全性の評価 (うずしおスカラー学生の指導)
□松尾 菜々(薬物動態制御学・博士課程)【うずしお】:神経細胞を用いた核酸ナノ医薬の安全性の評価
○高田 春風(薬物動態制御学):核酸ナノ医薬の鼻粘膜透過性・脳内・体内分布の評価(うずしおスカラー学生の指導)
□福田 翔一郎(薬物動態制御学・博士課程)【うずしお】:核酸ナノ医薬の経鼻投与による標的遺伝子発現変動の評価
D. 医師主導治験準備Gr
○和泉 唯信(脳神経内科学):核酸ナノ医薬の医師主導試験に向けた準備
○藤田 浩司(脳神経内科学):核酸ナノ医薬の医師主導試験に向けた準備
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