【終了】ゲノム編集技術を用いたホヤ・カエル胚でのヒト疾患モデルの開発

　本研究では、ゲノム編集技術を用いたヒトの疾患モデルの開発を提案する。ヒト疾患モデル動物は、マウスを中心にさまざまな動物で開発され、ヒトの疾患の発症メカニズムや治療方法・治療薬の開発に大きな役割を果たしてきた。しかしマウスを用いる研究は、実験場所やコスト、さらには体内発生ということで研究に制限が生じる。そこで我々は、ヒトと同じ脊索動物であり、初期胚へのアクセスが容易で発生のスピードが早く、体外発生を行うホヤとカエルを用いた実験系の開発を提案する。近年ゲノム編集技術が開発され、さまざまな生物で変異体の作成が可能になった。さらにホヤやカエルはゲノム解析もすでに終了し、研究を行うツールも揃っている。対象とする遺伝子として、我々は転写調節因子や細胞周期関連因子に注目をしている。これらの因子は種を超えて保存性が高く、ヒトでは多くの疾患に関与することが既に報告されている。ゲノム編集技術によりホヤ・カエル胚で疾患モデルを開発し、疾患発症の分子メカニズムや治療法の開発に役立てたい。

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